ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：アクサム・セラピューティクス(Axsome Therapeutics) アルツハイマー病やうつ病などの中枢神経系障害のための治療薬を開発

中枢神経系の障害は、統合失調症、うつ病、自閉スペクトラム症、不安障害、適応障害、アルツハイマー病、てんかん、パーキンソン病などの幅広い病気の症状の原因になることが分かっています。同社はこれらの症状を緩和するための６種類の治療薬の開発を同時に進めていて、そのうちのAXS-05がうつ病とアルツハイマー病の行動障害を対象としたケースでフェーズ３（最終段階）の臨床実験が進行中です。

2020.02.28

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アメリカ成長株：テンエックス・ゲノミクス(10x Genomics)：単一細胞レベルで生命現象を追うシングルセル解析ソリューションを提供

シングルセル解析とは、最新の機器によって、個別の細胞の性質の違いや時間的な変化まで分析することです。例えば、抗がん剤が効かなくなったガンがどのようにして耐性を持つのかを調べる場合、耐性を持つのが一部の細胞だけの場合でも、（耐性を持たないがん細胞が混じっている）がん細胞全体を分析することでノイズが発生します。このような場合に、シングルセル解析が力を発揮します。

2020.02.20

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アメリカ成長株：ターニング・ポイント・セラピューティクス(Turning Point Therapeutics) 肺ガンなどの悪性腫瘍のための分子標的薬を開発

ガン細胞では何らかの原因によってチロシンキナーゼが常にオンになってしまっていて細胞の無秩序な増殖が止まらなくなっています。同社は、この暴走を引き起こしていている元凶のチロシンキナーゼの働きを抑えるチロシンキナーゼ阻害薬（商品名：レポトレチニブ）の開発をしています。

2020.02.13

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アメリカ成長株：スプリングワークス・セラピューティクス(SpringWorks) : デスモイド腫瘍などの重度希少疾患のための治療薬を開発

デスモイド腫瘍は手術の刺激が再発の呼び水になってしまうことがあって、最近では手術を避ける傾向にあります。デスモイド腫瘍は“致死の病ではない”というだけで対策が後回しにされる傾向がありますが、この“日の当たらない病”に苦しむ多くの患者さんたちのためにもデスモイド腫瘍の治療用として正式に承認された特効薬が求められている状況です。

2020.02.06

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アメリカ成長株：エイドス・セラピューティクス(Eidos Therapeutics) アミロイド蓄積が引き起こす心筋症と神経障害の経口治療薬を開発

アルツハイマー病、リウマチ、狂牛病などは、不安定なタンパク質が形成するアミロイドの蓄積が原因と考えられています。同社が開発した“AG10”という薬剤はトランスサイレチン(TTR)を安定化させることでアミロイド化を防ぐタンパク質の安定化剤で、TTR心筋症、TTR多発神経障害の治療を目的としています。

2020.02.04

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アメリカ成長株：サイトキネティクス(Cytokinetics) 心不全やALSなどの筋機能不全疾患のための低分子治療薬を開発

人間が生きていくためには筋肉が必須であり、体を動かす筋肉に異常が起きただけでも大変な事態に陥ってしまいますが、それが心臓や呼吸器を動かす筋肉となると命に関わることになります。同社はOmecamtiv Mecarbil、Reldesemtiv、CK-274の３つを中心に筋肉の機能不全を対象とした臨床段階の治療薬を開発しています。

2020.01.31

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アメリカ成長株：アペリス薬品(Apellis Pharmaceuticals)：自己免疫疾患のための補体タンパク質阻害剤を開発

補体タンパク質はC1～C9までの９種類があってそれぞれの役割が異なっているため、どの補体を標的にして阻害するかによって免疫応答の抑制効果が変わってきます。同社はC3阻害剤であるAPL-2の臨床実験を進めていて、網膜の地図状萎縮（GA）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）などの自己免疫疾患に対する薬を開発中です。

2020.01.21

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アメリカ成長株：オーチャード・セラピューティクス(Orchard Therapeutics) ドナー不要の拒否反応がない遺伝子治療で遺伝病の根本治療を目指す

血液幹細胞に原因があることが分かっている一次免疫不全、遺伝性代謝障害、血液障害などの命に関わる遺伝病を対象にした遺伝子治療を中心に研究・開発をしています。患者から幹細胞を取り出して欠陥遺伝子を修復してから体に戻すという方法で、患者自身の幹細胞を使うため適合するドナーを探す必要がなく、拒絶反応がないという利点があります。

2020.01.18

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アメリカ成長株：ミラティ・セラピューティックス（Mirati Therapeutics）がん免疫療法の欠点を補う併用療法を中心に抗がん剤を開発

ガン細胞に対して正常に免疫が働いていれば問題ないのですが、厄介なことに中には免疫を回避するシグナルを出して生き残るガン細胞があって、これが生命を脅かすようなガンに成長してしまうことになります。この“免疫回避シグナル”を妨害し、自身の免疫を使ってガンをやっつけてしまおうというのがチェックポイント阻害剤です。

2020.01.06

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アメリカ成長株：アラコス(ALLAKOS)：幅広いアレルギー性疾患治療の抗体治療を目指した抗体医療薬を開発

副作用が少なく効果的な治療法として免疫療法があります。但し、抗体医薬品は非常に高価であり、コストダウンという課題があります。同社のAK002抗体は幅広いアレルギー性の疾患に有効であり、大量生産でコストダウンする価値がある抗体医療薬であると言えます。

2019.12.26

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