アメリカ成長企業

将来面白いことになりそうなアメリカの成長企業を紹介します。

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ヘルスケア・バイオ

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アメリカ成長株:オーチャード・セラピューティクス(Orchard Therapeutics) ドナー不要の拒否反応がない遺伝子治療で遺伝病の根本治療を目指す

血液幹細胞に原因があることが分かっている一次免疫不全、遺伝性代謝障害、血液障害などの命に関わる遺伝病を対象にした遺伝子治療を中心に研究・開発をしています。患者から幹細胞を取り出して欠陥遺伝子を修復してから体に戻すという方法で、患者自身の幹細胞を使うため適合するドナーを探す必要がなく、拒絶反応がないという利点があります。
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アメリカ成長株:ミラティ・セラピューティックス(Mirati Therapeutics)がん免疫療法の欠点を補う併用療法を中心に抗がん剤を開発

ガン細胞に対して正常に免疫が働いていれば問題ないのですが、厄介なことに中には免疫を回避するシグナルを出して生き残るガン細胞があって、これが生命を脅かすようなガンに成長してしまうことになります。この“免疫回避シグナル”を妨害し、自身の免疫を使ってガンをやっつけてしまおうというのがチェックポイント阻害剤です。
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アメリカ成長株:アラコス(ALLAKOS):幅広いアレルギー性疾患治療の抗体治療を目指した抗体医療薬を開発

副作用が少なく効果的な治療法として免疫療法があります。但し、抗体医薬品は非常に高価であり、コストダウンという課題があります。同社のAK002抗体は幅広いアレルギー性の疾患に有効であり、大量生産でコストダウンする価値がある抗体医療薬であると言えます。
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アメリカ成長株:アセンディス・ファーマ(ASCENDIS PHARMA )内分泌系の希少疾患のためのプロドラッグを研究・開発

デンマークのバイオ医薬品会社で、内分泌系の希少疾患のためのプロドラッグを研究・開発しています。プロドラッグとは、薬効成分の元の分子構造に手を加えて作られた薬のことです。プロドラッグ化には薬のリニューアルもしくはバージョンアップという面もあり、薬の持つ潜在能力を最大限に引き出すことができます。トランスコンテクノロジーという独自のプロドラック化技術を活用しています。
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アメリカ成長株:レプリジェン(Repligen):タンパク質の分析、精製のための機材を製造販売

"遺伝子にどんな働きがあるのか"を知るためには、細胞内で実際に働いているタンパク質を調べる必要があります。同社はタンパク質の分離、分析、濃縮のためのクロマトグラフィーと濾過のシステムを製造販売していて、微量分析から商業ベースの大量精製まで幅広いニーズに答えています。
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アメリカ成長株:ネオゲノミクス(NeoGenomics):がんの場所、種類、遺伝子変異等を調べる遺伝子検査を提供

がん検診は日々進化していますが、当社はがんの場所、種類、遺伝子変異等を調べる遺伝子検査を提供しています。遺伝子変異の情報から“より効果的でより副作用の小さい抗がん剤”を選択できる“オーダーメイド医療”につながることが期待されます。
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アメリカ成長株:レアタ製薬(Reata Pharmaceuticals)様々な病気の原因となる炎症を抑えるNrf2活性化剤を研究開発

人体には炎症を抑える機能が元々備わっていて、必要に応じてこの機能を発動させる役割を果たしているのがNrf2というタンパク質です。Nrf2活性化剤は効き目がマイルドである分副作用が小さいという特徴を持っています。同社はNrf2活性化剤であるバルドキソロンメチルおよびオマベロキソロンを主軸に研究開発をしています。
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アメリカ成長株:SIボーン(SI-BONE):腰痛の大きな原因の一つである仙腸関節痛のための、インプラントシステムを提供

仙腸関節(SIボーン)とは骨盤と背骨がつながる場所で、ここの靭帯が緩むと腰痛の30%の原因と言われる仙腸関節痛になります。同社は、整形外科向けに低侵襲(患者の負担の低い)手術用インプラントシステムを提供しています。
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アメリカ成長株:フリューダイム(Fluidigm Corp);ヒトゲノムの活用に欠かせない、シングルセル解析を開発

病気の原因を詳しく探る上で細胞一つ一つの状態を正確に分析できる技術である”シングルセル解析”は、非常に少ないサンプルを精度良く分析する技術です。同社は世界で初めてシングルセル解析を可能にした分析装置 ”Fluidigm C1”を開発しました。
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アメリカ成長株:メディシンズ(Medicines):心臓疾患の原因となる動脈硬化を抑える、インクリシランを開発

アメリカの死因トップは心臓疾患で、悪玉コレステロールの蓄積による動脈硬化が原因です。同社のインクリシランは、悪玉コレステロールの除去を抑えるたんぱく質であるPCSK9を作らせないようすることで、動脈硬化を抑えます。
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