バイオ・テクノロジー

アメリカ成長株：ディサーナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals) : 抗ウイルス薬としての期待も高まるRNAi治療薬を開発

遺伝病の多くは設計図のミスで作られてしまうタンパク質の異常で引き起こされるもので、この“異常なタンパク質”を排除するか、機能させないようにすることが治療の目標となります。タンパク質が作られる前のRNAの段階で止めてしまうのが“RNAi治療薬”で、標的タンパク質の設計図のコピーだけを選択的に壊すことができます。また、抗ウィルス薬としても利用できる可能性があります。

2020.03.05

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：アクサム・セラピューティクス(Axsome Therapeutics) アルツハイマー病やうつ病などの中枢神経系障害のための治療薬を開発

中枢神経系の障害は、統合失調症、うつ病、自閉スペクトラム症、不安障害、適応障害、アルツハイマー病、てんかん、パーキンソン病などの幅広い病気の症状の原因になることが分かっています。同社はこれらの症状を緩和するための６種類の治療薬の開発を同時に進めていて、そのうちのAXS-05がうつ病とアルツハイマー病の行動障害を対象としたケースでフェーズ３（最終段階）の臨床実験が進行中です。

2020.02.28

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：テンエックス・ゲノミクス(10x Genomics)：単一細胞レベルで生命現象を追うシングルセル解析ソリューションを提供

シングルセル解析とは、最新の機器によって、個別の細胞の性質の違いや時間的な変化まで分析することです。例えば、抗がん剤が効かなくなったガンがどのようにして耐性を持つのかを調べる場合、耐性を持つのが一部の細胞だけの場合でも、（耐性を持たないがん細胞が混じっている）がん細胞全体を分析することでノイズが発生します。このような場合に、シングルセル解析が力を発揮します。

2020.02.20

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：サイトキネティクス(Cytokinetics) 心不全やALSなどの筋機能不全疾患のための低分子治療薬を開発

人間が生きていくためには筋肉が必須であり、体を動かす筋肉に異常が起きただけでも大変な事態に陥ってしまいますが、それが心臓や呼吸器を動かす筋肉となると命に関わることになります。同社はOmecamtiv Mecarbil、Reldesemtiv、CK-274の３つを中心に筋肉の機能不全を対象とした臨床段階の治療薬を開発しています。

2020.01.31

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：アペリス薬品(Apellis Pharmaceuticals)：自己免疫疾患のための補体タンパク質阻害剤を開発

補体タンパク質はC1～C9までの９種類があってそれぞれの役割が異なっているため、どの補体を標的にして阻害するかによって免疫応答の抑制効果が変わってきます。同社はC3阻害剤であるAPL-2の臨床実験を進めていて、網膜の地図状萎縮（GA）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）などの自己免疫疾患に対する薬を開発中です。

2020.01.21

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：アセンディス・ファーマ（ASCENDIS PHARMA ）内分泌系の希少疾患のためのプロドラッグを研究・開発

デンマークのバイオ医薬品会社で、内分泌系の希少疾患のためのプロドラッグを研究・開発しています。プロドラッグとは、薬効成分の元の分子構造に手を加えて作られた薬のことです。プロドラッグ化には薬のリニューアルもしくはバージョンアップという面もあり、薬の持つ潜在能力を最大限に引き出すことができます。トランスコンテクノロジーという独自のプロドラック化技術を活用しています。

2019.12.19

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：レプリジェン(Repligen)：タンパク質の分析、精製のための機材を製造販売

"遺伝子にどんな働きがあるのか"を知るためには、細胞内で実際に働いているタンパク質を調べる必要があります。同社はタンパク質の分離、分析、濃縮のためのクロマトグラフィーと濾過のシステムを製造販売していて、微量分析から商業ベースの大量精製まで幅広いニーズに答えています。

2019.12.10

ヘルスケア・バイオ

アメリカ成長株：ネオゲノミクス（NeoGenomics）：がんの場所、種類、遺伝子変異等を調べる遺伝子検査を提供

がん検診は日々進化していますが、当社はがんの場所、種類、遺伝子変異等を調べる遺伝子検査を提供しています。遺伝子変異の情報から“より効果的でより副作用の小さい抗がん剤”を選択できる“オーダーメイド医療”につながることが期待されます。

2019.12.02

ヘルスケア・バイオ