アメリカ成長株：ディサーナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals) :の概要
ディサーナ・ファーマシューティカルズ
Dicerna Pharmaceuticals Inc
ティッカーコード：DRNA
上場市場：NASDAQ National Market System
業績についてのリンク
https://stocks.finance.yahoo.co.jp/us/annual/DRNA
遺伝病の多くは設計図のミスで作られてしまうタンパク質の異常で引き起こされるもので、この“異常なタンパク質”を排除するか、機能させないようにすることが治療の目標となります。
タンパク質の設計図は遺伝子のDNAに書かれていて、必要な部分だけRNAにコピーされてタンパク質を作る場所に運ばれます。
DNA(設計図) → RNA（設計図のコピー） → タンパク質
という流れの中で、従来の薬剤はタンパク質に結合することでその害を抑える働きをします。
これに対し、タンパク質が作られる前のRNAの段階で止めてしまうのが“RNAi治療薬”で、標的タンパク質の設計図のコピーだけを選択的に壊すことができます。
この方法は従来の薬剤に比べて以下のような有利な点があります。
・標的のタンパク質だけを排除できるので副作用が小さい
・効果の持続時間が長い
・DNAに手を加える方法（遺伝子治療）に比べて安全
同社は主に遺伝的な代謝異常症の治療を目指してRNAi治療薬の臨床実験（フェーズ１～３）を進めており、
Nedosiran （原発性高シュウ酸尿症）はフェーズ３、
DCR-A1AT （α1-アンチトリプシン欠乏症）はフェーズ２、
RG6346 （B型肝炎ウイルス）はフェーズ２
の段階にあります。
代謝に関わるタンパク質は主に肝臓で作られるため、同社のRNAi治療薬は肝臓の細胞に付着するように設計されています。これによって薬剤を効率よく肝臓へ送ることができるので効果を高めると同時に副作用を更に小さくすることに貢献します。
RNAi治療薬はRNAを破壊することができるという点を生かして同社のRG6346 のように“抗ウイルス薬”としても利用できます。これはウイルスの増殖が必ずRNAの段階を経由するからです。
新型のウイルスが世界的に流行するような事態が現実になりつつある今、特効薬が早急に求められていますが、日本で新型コロナウイルスに使用される予定の抗ウイルス薬“アビガン”は副作用が懸念されており、RNAi治療薬のような副作用の少ないバイオ医薬品がその候補に上がってくるかもしれません。
会社ウェブサイト
www.dicerna.com
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