アメリカの成長株

血液幹細胞に原因があることが分かっている一次免疫不全、遺伝性代謝障害、血液障害などの命に関わる遺伝病を対象にした遺伝子治療を中心に研究・開発をしています。患者から幹細胞を取り出して欠陥遺伝子を修復してから体に戻すという方法で、患者自身の幹細胞を使うため適合するドナーを探す必要がなく、拒絶反応がないという利点があります。