ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：アプライド・セラピューテクス(Applied Therapeutics) 米国で初となるアルドール還元酵素阻害薬を開発
何らかの原因で特定の糖が増えてしまうと“アルドース還元酵素”という酵素によって“ポリオール”という一種のアルコールに変換され、これが細胞に蓄積して悪影響を及ぼします。当社は、様々な疾病の原因となるアルドース還元酵素をブロックする阻害薬の開発を進めています。
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ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：レバンス・セラピューティクス(Revance Therapeutics) ボトックス注射の持続時間を大幅に伸ばすことに成功
美容整形にとどまらず、同社はボツリヌス毒素を医薬品としての使用にも広げていています。主力製品候補の“DAXI”は、筋肉のこわばりで起こる疾患の緩和に使用する臨床実験（フェーズ１～３）を進めており、首が傾いたり回転したりする“頸部ジストニア”ではフェーズ3 、手が突っ張ったままになる“上肢痙縮（けいしゅく）”ではフェーズ2の段階にあります。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：ディサーナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals) : 抗ウイルス薬としての期待も高まるRNAi治療薬を開発
遺伝病の多くは設計図のミスで作られてしまうタンパク質の異常で引き起こされるもので、この“異常なタンパク質”を排除するか、機能させないようにすることが治療の目標となります。タンパク質が作られる前のRNAの段階で止めてしまうのが“RNAi治療薬”で、標的タンパク質の設計図のコピーだけを選択的に壊すことができます。また、抗ウィルス薬としても利用できる可能性があります。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：アクサム・セラピューティクス(Axsome Therapeutics) アルツハイマー病やうつ病などの中枢神経系障害のための治療薬を開発
中枢神経系の障害は、統合失調症、うつ病、自閉スペクトラム症、不安障害、適応障害、アルツハイマー病、てんかん、パーキンソン病などの幅広い病気の症状の原因になることが分かっています。同社はこれらの症状を緩和するための６種類の治療薬の開発を同時に進めていて、そのうちのAXS-05がうつ病とアルツハイマー病の行動障害を対象としたケースでフェーズ３（最終段階）の臨床実験が進行中です。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：テンエックス・ゲノミクス(10x Genomics)：単一細胞レベルで生命現象を追うシングルセル解析ソリューションを提供
シングルセル解析とは、最新の機器によって、個別の細胞の性質の違いや時間的な変化まで分析することです。例えば、抗がん剤が効かなくなったガンがどのようにして耐性を持つのかを調べる場合、耐性を持つのが一部の細胞だけの場合でも、（耐性を持たないがん細胞が混じっている）がん細胞全体を分析することでノイズが発生します。このような場合に、シングルセル解析が力を発揮します。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：ターニング・ポイント・セラピューティクス(Turning Point Therapeutics) 肺ガンなどの悪性腫瘍のための分子標的薬を開発
ガン細胞では何らかの原因によってチロシンキナーゼが常にオンになってしまっていて細胞の無秩序な増殖が止まらなくなっています。同社は、この暴走を引き起こしていている元凶のチロシンキナーゼの働きを抑えるチロシンキナーゼ阻害薬（商品名：レポトレチニブ）の開発をしています。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：スプリングワークス・セラピューティクス(SpringWorks) : デスモイド腫瘍などの重度希少疾患のための治療薬を開発
デスモイド腫瘍は手術の刺激が再発の呼び水になってしまうことがあって、最近では手術を避ける傾向にあります。デスモイド腫瘍は“致死の病ではない”というだけで対策が後回しにされる傾向がありますが、この“日の当たらない病”に苦しむ多くの患者さんたちのためにもデスモイド腫瘍の治療用として正式に承認された特効薬が求められている状況です。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：エイドス・セラピューティクス(Eidos Therapeutics) アミロイド蓄積が引き起こす心筋症と神経障害の経口治療薬を開発
アルツハイマー病、リウマチ、狂牛病などは、不安定なタンパク質が形成するアミロイドの蓄積が原因と考えられています。同社が開発した“AG10”という薬剤はトランスサイレチン(TTR)を安定化させることでアミロイド化を防ぐタンパク質の安定化剤で、TTR心筋症、TTR多発神経障害の治療を目的としています。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：サイトキネティクス(Cytokinetics) 心不全やALSなどの筋機能不全疾患のための低分子治療薬を開発
人間が生きていくためには筋肉が必須であり、体を動かす筋肉に異常が起きただけでも大変な事態に陥ってしまいますが、それが心臓や呼吸器を動かす筋肉となると命に関わることになります。
同社はOmecamtiv Mecarbil、Reldesemtiv、CK-274の３つを中心に筋肉の機能不全を対象とした臨床段階の治療薬を開発しています。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：アペリス薬品(Apellis Pharmaceuticals)：自己免疫疾患のための補体タンパク質阻害剤を開発
補体タンパク質はC1～C9までの９種類があってそれぞれの役割が異なっているため、どの補体を標的にして阻害するかによって免疫応答の抑制効果が変わってきます。同社はC3阻害剤であるAPL-2の臨床実験を進めていて、網膜の地図状萎縮（GA）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）などの自己免疫疾患に対する薬を開発中です。