ヘルスケア・バイオ

シングルセル解析とは、最新の機器によって、個別の細胞の性質の違いや時間的な変化まで分析することです。例えば、抗がん剤が効かなくなったガンがどのようにして耐性を持つのかを調べる場合、耐性を持つのが一部の細胞だけの場合でも、（耐性を持たないがん細胞が混じっている）がん細胞全体を分析することでノイズが発生します。このような場合に、シングルセル解析が力を発揮します。

ガン細胞では何らかの原因によってチロシンキナーゼが常にオンになってしまっていて細胞の無秩序な増殖が止まらなくなっています。同社は、この暴走を引き起こしていている元凶のチロシンキナーゼの働きを抑えるチロシンキナーゼ阻害薬（商品名：レポトレチニブ）の開発をしています。

デスモイド腫瘍は手術の刺激が再発の呼び水になってしまうことがあって、最近では手術を避ける傾向にあります。デスモイド腫瘍は“致死の病ではない”というだけで対策が後回しにされる傾向がありますが、この“日の当たらない病”に苦しむ多くの患者さんたちのためにもデスモイド腫瘍の治療用として正式に承認された特効薬が求められている状況です。

補体タンパク質はC1～C9までの９種類があってそれぞれの役割が異なっているため、どの補体を標的にして阻害するかによって免疫応答の抑制効果が変わってきます。同社はC3阻害剤であるAPL-2の臨床実験を進めていて、網膜の地図状萎縮（GA）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）などの自己免疫疾患に対する薬を開発中です。

ガン細胞に対して正常に免疫が働いていれば問題ないのですが、厄介なことに中には免疫を回避するシグナルを出して生き残るガン細胞があって、これが生命を脅かすようなガンに成長してしまうことになります。この“免疫回避シグナル”を妨害し、自身の免疫を使ってガンをやっつけてしまおうというのがチェックポイント阻害剤です。

デンマークのバイオ医薬品会社で、内分泌系の希少疾患のためのプロドラッグを研究・開発しています。プロドラッグとは、薬効成分の元の分子構造に手を加えて作られた薬のことです。プロドラッグ化には薬のリニューアルもしくはバージョンアップという面もあり、薬の持つ潜在能力を最大限に引き出すことができます。トランスコンテクノロジーという独自のプロドラック化技術を活用しています。