ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:アビディティ・バイオサイエンシーズ(Avidity Biosciences):RNA治療薬の開発
筋ジストロフィー（DMD）のような遺伝性希少疾患のために、抗体を結合したRNA治療薬によって新しい治療法の道を開く。RNA治療薬が効率よく目的の体の部位に届くように設計するための“AOCプラットフォーム”を基盤とする。
RNAi治療薬
ヘルスケア・バイオ ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株: ディサーナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals):RNAi治療薬を開発
コロナ等の感染症に対する抗ウイルス薬としての期待も高まるRNAi治療薬を開発
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：ディサーナ・ファーマシューティカルズ(Dicerna Pharmaceuticals) : 抗ウイルス薬としての期待も高まるRNAi治療薬を開発
遺伝病の多くは設計図のミスで作られてしまうタンパク質の異常で引き起こされるもので、この“異常なタンパク質”を排除するか、機能させないようにすることが治療の目標となります。タンパク質が作られる前のRNAの段階で止めてしまうのが“RNAi治療薬”で、標的タンパク質の設計図のコピーだけを選択的に壊すことができます。また、抗ウィルス薬としても利用できる可能性があります。