RNA

遺伝病の多くは設計図のミスで作られてしまうタンパク質の異常で引き起こされるもので、この“異常なタンパク質”を排除するか、機能させないようにすることが治療の目標となります。タンパク質が作られる前のRNAの段階で止めてしまうのが“RNAi治療薬”で、標的タンパク質の設計図のコピーだけを選択的に壊すことができます。また、抗ウィルス薬としても利用できる可能性があります。