ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:インテリア・セラピューティクス(Intellia Therapeutics):ゲノム編集で遺伝性疾患の根本治療を目指す
遺伝子を切るハサミ“クリスパー・キャスナイン”を使ってゲノム編集を行い、末梢神経障害、心筋症、肝炎、貧血、血管性浮腫、血友病などの遺伝性疾患治療法を開発
遺伝子治療
ヘルスケア・バイオ 
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:ユニキュア(uniQure):遺伝子疾患のためのウイルスを使った遺伝子治療を研究・開発
オランダの遺伝子治療開発会社。治療が困難な遺伝子疾患のために、ウイルスを使った遺伝子治療を研究・開発。血友病の治療のためのエトラナコジーンデザパルボベック（AMT-061）が、臨床試験のフェーズ３にあり、かなり承認に近づいてきました。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：オーチャード・セラピューティクス(Orchard Therapeutics) ドナー不要の拒否反応がない遺伝子治療で遺伝病の根本治療を目指す
血液幹細胞に原因があることが分かっている一次免疫不全、遺伝性代謝障害、血液障害などの命に関わる遺伝病を対象にした遺伝子治療を中心に研究・開発をしています。患者から幹細胞を取り出して欠陥遺伝子を修復してから体に戻すという方法で、患者自身の幹細胞を使うため適合するドナーを探す必要がなく、拒絶反応がないという利点があります。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：マイオカーディア(MyoKardia Inc)：遺伝子を解析し、効果的な心臓病の治療法開発
心筋症の原因は遺伝的要因が大きいと言われているため、患者の遺伝子情報を反映させる方がより良い治療につながります。同社は心筋症の分子レベルでの解明を追求していて、将来の根本的な治療を目指しています。