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アメリカ成長株:スプリングワークス・セラピューティクス(SpringWorks) : デスモイド腫瘍などの重度希少疾患のための治療薬を開発

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アメリカ成長株:スプリングワークス・セラピューティクス(SpringWorks) の概要

スプリングワークス・セラピューティクス
SpringWorks Therapeutics Inc
ティッカーコード:SWTX
上場市場:NASDAQ National Market System

業績についてのリンク
https://stocks.finance.yahoo.co.jp/us/annual/SWTX

同社は希少な腫瘍のための治療薬であるニロガセスタットとミルダメチニブの開発を進めていてどちらも臨床実験の段階にあります。

臨床実験はフェーズ1から3までの段階があり、現在の所“デスモイド腫瘍”のためのニロガセスタットはフェーズ3、“神経線維腫”のためのミルダメチニブはフェーズ2Bにあります。

あまり聞き慣れない病気ですが、デスモイド腫瘍は発症率が人口100万人あたり年間2~4人の希少疾患で、過去にはタレントの国分太一さんが腹部にできたデスモイド腫瘍の切除手術を受けていたと公表したことで世間に少し知られたことがありました。

デスモイド腫瘍は局所的な浸潤によって体の組織を蝕むため、酷い痛み、内出血を伴う上に腕や足にできた場合には歩行や日常生活にも支障をきたすことになり、非常に稀ではありますが、腫瘍のできる場所によっては命に関わる場合もあります。デスモイド腫瘍はガンとは違って転移はしませんが、同じ場所での再発性が高く、良性よりも悪性に近い腫瘍という位置づけになっています。

外科手術による切除が第一の選択肢となりますが、厄介なことに手術の刺激が再発の呼び水になってしまうことがあって、最近では手術を避ける傾向にあります。手術が成功したとしても、切除した後から次々に再発してくるわけですから精神的肉体的苦痛も相当なものだろうと想像できます。

手術ができないとなると薬剤治療に頼らざるを得なくなりますが、現在の所デスモイド腫瘍の治療薬として承認されたものはありません。抗ガン剤、ホルモン剤、抗炎症剤、鎮痛剤などを試すしかないのですが、有効な方法を探し当てるのが難しいというのが現状なようです。また日本ではこれらの薬剤の使用が保険適用外の扱いになる場合もあるため患者の費用負担も大きいという問題もあります。

デスモイド腫瘍は“致死の病ではない”というだけで対策が後回しにされている節があるようで、この“日の当たらない病”に苦しむ多くの患者さんたちのためにもデスモイド腫瘍の治療用として正式に承認された特効薬が求められている状況です。

ほとんどのデスモイド腫瘍の原因は遺伝子の特定の部位の変異にあることが分かっており、将来はこの部分をターゲットにした遺伝子治療やバイオ医薬品の開発の進展にも期待したいところです。

会社ウェブサイト
www.springworkstx.com

 

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