ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株: センテッサ(Centessa):腎臓肥大を招く深刻な遺伝病を緩和する治療薬を開発
ガン、血友病、自己免疫疾患、高血圧、神経障害、遺伝病などの様々な疾患のための治療薬を開発する10の製薬企業を子会社として抱えています。
遺伝病
ヘルスケア・バイオ ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:センテッサ(Centessa):血友病の補充療法に代わるセルピンを利用した治療薬を開発
ガン、血友病、自己免疫疾患、高血圧、神経障害、遺伝病などの様々な疾患のための治療薬を開発する10の製薬企業を子会社として抱えています。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:ユニキュア(uniQure):遺伝子疾患のためのウイルスを使った遺伝子治療を研究・開発
オランダの遺伝子治療開発会社。治療が困難な遺伝子疾患のために、ウイルスを使った遺伝子治療を研究・開発。血友病の治療のためのエトラナコジーンデザパルボベック（AMT-061）が、臨床試験のフェーズ３にあり、かなり承認に近づいてきました。
ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株：オーチャード・セラピューティクス(Orchard Therapeutics) ドナー不要の拒否反応がない遺伝子治療で遺伝病の根本治療を目指す
血液幹細胞に原因があることが分かっている一次免疫不全、遺伝性代謝障害、血液障害などの命に関わる遺伝病を対象にした遺伝子治療を中心に研究・開発をしています。患者から幹細胞を取り出して欠陥遺伝子を修復してから体に戻すという方法で、患者自身の幹細胞を使うため適合するドナーを探す必要がなく、拒絶反応がないという利点があります。