遺伝性疾患

病気の原因となるタンパク質のRNAと同じ配列のRNA分子を治療薬として利用するのがRNA干渉薬です。同社は遺伝性疾患のRNA干渉薬を中心に数多くの開発を進めていて、現在の開発薬リストには１５種類が載っています。