ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株:PTCセラピューティクス(PTC Therapeutics):希少疾患の患者に希望をもたらす新薬を開発
主に遺伝性疾患や神経変性疾患の治療に焦点を当てたバイオ医薬品企業です。
特にフェニルケトン尿症（PKU）のためのセピアプテリンや、筋萎縮性側索硬化症（ALS）のためのウトレロキサスタットなどの治療薬の開発に注力しています。
遺伝性疾患
ヘルスケア・バイオ ヘルスケア・バイオ アメリカ成長株: ウェーブ・ライフ・サイエンス(Wave Life Sciences):RNA治療薬の開発
RNAをベースとした核酸治療薬を開発しています。筋ジストロフィーやハンチントン病などの遺伝性疾患や、肥満症のような後天性疾患の治療を目指しています。
ヘルスケア・バイオ アメリカ(米国)成長株: アローヘッド・ファーマシューティカルズ(Arrowhead Pharmaceuticals):“RNA干渉”という現象を利用した治療薬を開発
病気の原因となるタンパク質のRNAと同じ配列のRNA分子を治療薬として利用するのがRNA干渉薬です。同社は遺伝性疾患のRNA干渉薬を中心に数多くの開発を進めていて、現在の開発薬リストには１５種類が載っています。