筋萎縮性側索硬化症（ALS）

主に遺伝性疾患や神経変性疾患の治療に焦点を当てたバイオ医薬品企業です。 特にフェニルケトン尿症（PKU）のためのセピアプテリンや、筋萎縮性側索硬化症（ALS）のためのウトレロキサスタットなどの治療薬の開発に注力しています。